Sve se više govori o nevjerojatnim mogućnostima genske terapije. Ovu relativno mladu tehniku primijenili su pariški liječnici kod dječaka s urođenom anemijom srpastih stanica. Časopis «New England Journal of Medicine» izvijestio je o uspjehu stručnjaka.
Zahvat je učinjen prije 15 mjeseci kod 13-godišnjeg dječaka s anemijom srpastih stanica. Zbog bolesti mu je izvađena slezena, a oba zgloba kuka zamijenjena su umjetnima. Svaki mjesec je morao ići na transfuziju krvi.
Anemija srpastih stanica je genetska bolest. Defektni gen mijenja oblik crvenih krvnih zrnaca (crvenih krvnih zrnaca) iz okruglih u srpaste, zbog čega se lijepe zajedno i cirkuliraju u krvi, uzrokujući oštećenje unutarnjih organa i tkiva i uzrokujući njihovu oksigenaciju. To rezultira boli i preranom smrću, a neophodne su i spasonosne česte transfuzije krvi.
Hôpital Necker Enfants Malades u Parizu uklonio je dječakov genetski defekt, prvo potpuno uništivši njegovu koštanu srž, gdje se proizvode. Zatim su ga ponovno stvorili iz dječakovih matičnih stanica, ali su ih prethodno genetski modificirali u laboratoriju. Taj je postupak uključivao uvođenje ispravnog gena u njih uz pomoć virusa. Koštana srž se regenerirala za proizvodnju normalnih crvenih krvnih stanica.
Voditeljica istraživanja prof. Philippe Leboulch rekao je za BBC News da je dječak, koji sada ima skoro 15 godina, dobro i da ne pokazuje simptome anemije srpastih stanica. Ne osjeća nikakve simptome i nije mu potrebna hospitalizacija. Ali o potpunom oporavku još nema govora. Učinkovitost terapije bit će potvrđena daljnjim istraživanjima i testiranjima na drugim pacijentima.
Doktorica Deborah Gill sa Sveučilišta u Oxfordu uvjerena je da je zahvat koji izvode francuski stručnjaci veliko postignuće i prilika za učinkovito liječenje anemije srpastih stanica.